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    Indépendance transfusionnelle et polyclonalité hématopoïétique partielle chez un patient beta thalassémique majeur traité par thérapie génique lentivirale

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    Emmanuel Payen

    Inserm U962, Institut des Maladies Emergentes
    et des Thérapies Innovantes, CEA, Fontenay aux Roses


    SÉMINAIRE DE L'INSTITUT COCHIN


    Jeudi 06 janvier 2011 à 12 heures

     

     

    invité par Sophie Vaulont

     


    Institut Cochin, 22 rue Méchain, 75014 Paris
    Salle de conférence, 2e étage

     

    Venez nombreux écouter Emmanuel Payen nous raconter la formidable aventure de l’essai clinique de thérapie génique pour la beta-thalassémie

    Les hémoglobinopathies (beta-thalassémie et drépanocytose) sont des maladies génétiques héréditaires les plus fréquentes au monde. Elles sont dues à des mutations du gène codant pour la beta-globine et conduisent à des anémies profondes qui sont  traitées par des transfusions régulières et l’élimination systématique du fer par chélation afin d’éviter les effets secondaires graves et parfois mortels dus à l’accumulation du métal. Le traitement par transfusion/chelation reste le traitement conventionnel des thalassémies et seuls quelques patients bénéficient d’une greffe de moelle osseuse. La mise au point d’une thérapie génique a donc constitué un véritable espoir thérapeutique ces dernières années.
    Après l’autorisation des autorités sanitaires françaises en 2006, le premier patient thalassémique est entré dans le protocole en 2007. Ce jeune homme, âgé à l’époque de 18 ans, était dépendant depuis son enfance de transfusions mensuelles pour rester en vie. Aujourd’hui, plus de trois ans après le début du traitement, ce patient n’a plus besoin de transfusions sanguines pour mener une existence normale.
    Cet essai clinique dirigé par le Pr. Philippe Leboulch a été mené par des équipes de recherche associant le CEA, l’Inserm, l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, l’Université Paris-Sud 11, les universités Paris Descartes et Paris Diderot (Sorbonne Paris Cité), les universités  américaines d’Harvard et de Pennsylvanie, et la société bluebird.
    Le Dr. Emmanuel Payen, Chargé de recherches Inserm dans l'unité CEA-Inserm-Université Paris-Sud 11 dirigée par le Pr. P. Leboulch est directeur adjoint du laboratoire de thérapie génique. Il a joué un rôle clé dans la mise en place et le suivi de cet essai dont il nous présentera tous les aspects. Aujourd’hui, après le succès du traitement de l'adrénoleucodystrophie, ce travail concrétise les espoirs placés dans l’utilisation de la thérapie génique pour traiter les hémopathies.